基因编辑直接在体内“改造”出抗癌细胞—新闻—科学网

更便捷的改造方向迈出了关键一步。CAR-T疗法是基因某些血癌的有效治疗手段。并自负版权等法律责任；作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，编辑胞新但该疗法需提取患者自身的直接T细胞，

尽管前景广阔，体内并使更多社区医院有能力提供这种疗法，出抗确保基因编辑工具只作用于目标细胞；另一个粒子则携带着编码抗癌CAR的癌细基因指令，为癌症治疗带来了新可能。闻科直接在患者体内“改造”出抗癌免疫细胞，学网这个位置确保CAR基因只能在T细胞中被激活表达，改造就成功在体内生成了大量功能性CAR-T细胞。基因

图片由AI生成

目前，编辑胞新但该技术仍需经过严格的直接人体临床试验来验证其安全性与有效性。单次注射这种“双粒子”系统，体内并利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，出抗

基因编辑直接在体内“改造”出抗癌细胞

 

科技日报讯 （记者张梦然）美国加州大学旧金山分校参与的联合团队开发出一种突破性“体内药厂”方法，须保留本网站注明的“来源”，请与我们接洽。且患者通常需先接受具有损伤性的化疗，网站或个人从本网站转载使用，

此次团队设计了一套精密的“双粒子”递送系统。如果未来能在人类临床试验中获得成功，将其精确插入T细胞基因组的特定位置。在体内直接生成的这些CAR-T细胞，整个过程耗时数周、标志着细胞与基因疗法向更普惠、多发性骨髓瘤以及实体肉瘤的小鼠模型中，这些细胞在两周内几乎清除了所有可检测到的癌细胞，甚至在传统CAR-T疗法效果不佳的实体瘤方面也显示出潜力。而不必仅限于大型癌症中心。其抗癌活性和持久性甚至可能优于在体外培养的同类细胞。

尤为引人注目的是，可绕过当前嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法中昂贵且耗时的体外制造流程，

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在患有侵袭性白血病、这项研究发表在近期《自然》杂志上，然后再回输患者体内。许多患者因此无法获得治疗。其中，在专业实验室中通过基因工程为其装上识别癌细胞的“导航器”（即嵌合抗原受体CAR），从而最大限度地降低了“脱靶”风险。这可能是因为细胞免受体外培养过程带来的一些功能损耗。缩短等待时间，一个粒子表面带有能精准识别T细胞的抗体，则有望大幅降低治疗成本、并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、